O PINIÓN
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Los datos de la vida real Por el Dr. Adolfo Sánchez de León (*)
l alto precio de los nuevos medicamentos, fundamentalmente los biológicos, impacta fuertemente en los sistemas sanitarios de todo el mundo sin excepción, los cuales reaccionan a esta problemática con diferentes estrategias para contenerlos. Los gobiernos, a través de sus agencias reguladoras de medicamentos y de evaluación de tecnologías sanitarias, están exigiendo cada vez más a la industria farmacéutica que proporcione información relacionada no sólo con la seguridad, el uso apropiado, y la eficacia, sino también sobre el valor clínico y económico de sus medicamentos. La tendencia global es compartir el riesgo con los fabricantes de medicamentos de alto precio en cuanto al impacto que producen sus innovaciones. Se intenta ya no pagar sólo por un medicamento que demostró ser seguro y eficaz en los estudios ramdomizados, sino que ahora se tiende a pagar por resultados en la población real una vez puestos en el mercado. Se les solicita cada vez más información y evidencia a los laboratorios sobre las mejoras sustanciales que sus fármacos producen sobre la salud de la población. Estas exigencias de las agencias reguladoras y evaluadoras de tecnologías están poniendo una presión sin precedentes en la industria farmacéutica, la cual, en base a la inteligencia artificial y a los datos masivos en salud (Big Data), han desarrollado el concepto de Real World Data y Real World Evidence (Datos de la Vida Real y Evidencia de la Vida Real).
¿QUÉ ES ENTONCES REAL WORLD DATA - REAL WORLD EVIDENCE? La ISPOR (International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes Research) define Real World Data como: “Datos usados para tomar decisiones sobre medicamentos o procedimientos médicos que se recogen fuera de los ensayos clínicos aleatorizados”. En otras palabras, es la recopilación de datos sobre medicamentos, pacientes y enfermedades en un contexto no experimental. En la jerga se usa casi indistintamente Real World Data (RWD) o Real World Evidence (RWE). No son, sin embargo, sinónimos: los datos (Real World Data) son los que debidamente analizados nos conducen a las evidencias (Real World Evidence). Entre la primera y la segunda existen procesos analíticos que permiten convertir datos en evidencias. Hasta ahora, la generación de la evidencia en el ámbito de la salud se ha basado en la Medicina Basada en la Evidencia (MBE) en función de la información obtenida de ensayos clínicos controlados aleatorizados, revisiones sistemáticas y metaanálisis. Mucho se
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ha hablado y escrito sobre las brechas entre la investigación y la toma de decisiones. Actualmente, la digitalización e integración de la información (historias clínicas, registros de pacientes, datos de seguros médicos, encuestas de salud, datos administrativos, biobancos, salud móvil, otros wearables, etc.) apoyada en la inteligencia artificial, ha facilitado la obtención de datos en un contexto real (Real-World Data), que analizados de forma adecuada pueden generar evidencia científica (Real-World Evidence) que favorezca la efectividad comparativa real de todos los tratamientos o intervenciones sanitarias disponibles para el abordaje de una patología. Estos datos y la evidencia que de ellos surge, se utilizan complementariamente a la vía clásica, basada en la MBE, para obtener información que es aprovechada por los diversos agentes que desean compartir las decisiones que afectan a los pacientes y a la sociedad en su conjunto. Esta “democratización” de la toma de decisiones afianza el concepto de empoderamiento de los pacientes (integrado en la “Medicina Centrada en el Paciente”).
DIFERENCIAS ENTRE ENSAYOS CLÍNICOS ALEATORIZADOS Y REAL WORLD DATA Los ensayos clínicos proporcionan información de la eficacia y seguridad de una intervención médica (principalmente medicamentos), y los RWD y la RWE persiguen suplementar esta evidencia que se obtiene de los ensayos clínicos y de su agregación en metaanálisis, no sustituirla. El objetivo último es poder evaluar las intervenciones médicas, sean o no fármacos, fuera de las condiciones controladas que se aplican en los Ensayos Clínicos Aleatorizados. Si bien los Ensayos Clínicos Aleatorizados (Randomized Controlled Trial - RCTs en inglés) siguen siendo el método de referencia (“Gold standard”) factores tales como la heterogeneidad en la respuesta al fármaco en la vida real, la falta de adherencia a los tratamientos, o el uso de estos tratamientos en pacientes diferentes de los que participaron en el proceso de investigación previo a la autorización, limitan la generalización de resultados a partir Ensayos Clínicos Aleatorizados. Algunas ventajas del RWD sobre los Estudios Clínicos Aleatorizados: muchos de estos últimos no son generalizables a una población más grande. Sin embargo, un estudio observacional riguroso puede ser útil en determinadas situaciones, siempre que sea posible gestionar adecuadamente los sesgos. Los ensayos clínicos de medicamentos se centran en la eficacia, la seguridad y la calidad como criterios de valoración. Los estudios con datos de la vida real consideran un criterio de valoración más contextualiza-
